Lenmeldy® (Wirkstoff: Atidarsagen autotemcel) gilt derzeit als das teuerste Medikament der Welt. Die Gentherapie wurde 2024 vom britischen Unternehmen Orchard Therapeutics auf den Markt gebracht, das inzwischen vom japanischen Pharmaunternehmen Kyowa Kirin übernommen wurde. Die einmalige Behandlung kostet in den USA rund 4,25 Mio. US-$ (Großhandelspreis) pro Patient. Eingesetzt wird das Medikament zur Behandlung der äußerst seltenen Erbkrankheit metachromatische Leukodystrophie (MLD), deren Prävalenz in den USA bei lediglich etwa 0,0001 % liegt. MLD tritt häufig im Kindesalter auf, kann jedoch Menschen jedes Alters betreffen. Für die Therapie werden patienteneigene Blutstammzellen entnommen, genetisch verändert und anschließend per einmaliger Infusion zurückgegeben. MLD wird durch einen Mangel eines Enzyms (Arylsulfatase A) hervorgerufen, wodurch sich schädliche Fettsubstanzen (Sulfatide) in Zellen des Gehirns, des Nervensystems und weiterer Organe ansammeln. Die Erkrankung führt zu einem fortschreitenden Verlust motorischer und kognitiver Fähigkeiten bis hin zum Tod. Bei rechtzeitig behandelten und noch symptomfreien Kleinkindern zeigte sich bislang eine normale Entwicklung. Allerdings ist eine lebenslange medizinische Nachsorge erforderlich.
Therapieangebot auch in Deutschland
Der G-BA hatte der Therapie bereits 2021 einen „erheblichen Zusatznutzen“ bescheinigt. In Deutschland wird das Medikament unter dem Namen Libmeldy® angeboten. Der Preis liegt hier mit rund 2,8 Mio. € deutlich unter dem US-Niveau. Der Kreis der betroffenen Patienten ist sehr klein. Pro Jahr werden hierzulande etwa ein bis drei Kinder mit dem Gendefekt geboren.
Kommentar:
Lenmeldy® setzt mit 4,25 Mio. US-$ einen neuen Preismaßstab auf dem Arzneimittelmarkt. Der außergewöhnlich hohe Preis wird mit dem potenziell kurativen Nutzen, der erheblichen Verbesserung der Lebensqualität der betroffenen Kinder und ihrer Familien sowie der Vermeidung langfristiger Behandlungs- und Pflegekosten begründet.
Aufnahme von MLD in das Neugeborenen-Screening
Da die Therapie vor allem im präsymptomatischen Stadium wirksam ist, kommt der frühzeitigen Erkennung der Erkrankung eine zentrale Rolle zu. Vor diesem Hintergrund hat der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) Anfang 2025 ein Bewertungsverfahren zur Aufnahme der MLD in das bundesweite Neugeborenen-Screening eingeleitet. Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) kam in einem im März 2026 veröffentlichten Vorbericht zu dem Ergebnis, dass ein Screening insbesondere für Kinder mit früh beginnenden Krankheitsformen einen relevanten Nutzen bieten kann.
Ist medizinischer Fortschritt noch finanzierbar?
Angesichts der Rekordpreise neuer Medikamente rückt die Frage nach der Finanzierbarkeit des medizinischen Fortschritts zunehmend in den Fokus. Insbesondere Orphan Drugs, innovative Onkologika und Gentherapien zählen zu den kostenintensivsten Therapieformen der modernen Medizin. Gleichwohl hat sich die vielfach befürchtete überproportionale Ausgabensteigerung in der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) bislang nicht bestätigt. Trotz der Einführung zahlreicher hochpreisiger Arzneimittel stieg der Anteil der Arzneimittelausgaben an den gesamten Leistungsausgaben der GKV zwischen 2020 und 2024 lediglich moderat von 20,1 auf 20,7 %. Hierzu tragen verschiedene Faktoren bei, darunter die frühe Nutzenbewertung und Preisregulierung im Rahmen des AMNOG, der Wettbewerb zwischen Herstellern sowie die geringe Zahl der Patienten, die für viele Orphan Drugs infrage kommen.
Auch bei Libmeldy® dürfte die finanzielle Gesamtbelastung für die gesetzliche Krankenversicherung aufgrund der äußerst geringen Zahl betroffener Patienten begrenzt bleiben. Gleichwohl steht die Therapie exemplarisch für eine Entwicklung, die die Gesundheitspolitik in den kommenden Jahren verstärkt beschäftigen wird. Mit der wachsenden Zahl hochpreisiger Gentherapien und personalisierter Arzneimittel gewinnt die Frage an Bedeutung, wie der Zugang zu medizinischen Innovationen gesichert und zugleich die langfristige Finanzierbarkeit solidarisch finanzierter Gesundheitssysteme gewährleistet werden kann.
Quellen:
- PharmaceuticalTechnology – Lenmeldy becomes world’s most expensive drug
- Deutsches Ärzteblatt – Erste Kleinkinder erhalten Gentherapie mit Libmeldy gegen tödliche Erbkrankheit
- Gemeinsamer Bundesausschuss – Einleitung eines Beratungsverfahrens: Bewertung eines Neugeborenen-Screenings auf Metachromatische Leukodystrophie (MLD)
